Comentario publicado en Gestión Clínica y Sanitaria 46, pàg 108, 2011
http://www.iiss.es/gcs/
Hochman M, McCormick D
Characteristics of Published Comparative Effectiveness Studies of Medications. JAMA. 2010;303:951-8.
Objetivo
Analizar las características de los estudios de efectividad comparada publicados recientemente en revistas con elevado factor de impacto.
Datos y método
Revisión sistemática de ensayos clínicos aleatorios, estudios caso-control, estudios de cohorte y meta-análisis publicados en las 6 revistas médicas con mayor factor de impacto (New England Journal of Medicine, Lancet, JAMA, Annals of Internal Medicine, BMJ y Archives of Internal Medicine) desde el junio 2008 hasta septiembre 2009. Se definió como estudios de efectividad comparada aquellos que comparan un medicamento existente frente terapias activas (estudios con comparadores activos) en lugar de comparar una terapia activa con un control inactivo como el placebo.
Resultados
104 de los 328 (31,7%) estudios identificados presentaban resultados de efectividad comparada. De éstos, el 43% comparaba distintos medicamentos y 11 medicamentos con intervenciones no farmacológicas. Los estudios de efectividad comparada tenían una probabilidad menor que el resto de ser financiados sólo de forma privada (87% de los estudios fueron financiados con fuentes lucrativas, 63% con financiación pública). Únicamente 2 de los 104 estudios seleccionados presentaban ratios coste-efectividad. Entre los ensayos clínicos, la probabilidad de presentar resultados estadísticamente significativos favorables a la intervención evaluada es significativamente inferior en los estudios de efectividad comparada (39% vs. un 63% en el resto de estudios). El 24% de los ensayos clínicos aleatorios que emplean comparadores activos tienen como objetivo demostrar no-inferioridad.
Conclusiones
Sólo un tercio de los estudios publicados en revistas “top” aporta evidencia de efectividad comparada, siendo muy escasos los que comparan con alternativas no farmacológicas, o los que analizan seguridad o coste. Su financiación es mayoritariamente por organizaciones públicas y sin fines lucrativos.
Financiación: Ninguna declarada; Conflicto de intereses: ninguno declarado; Correspondencia: mhochman@usc.edu
Comentario
La efectividad comparada o relativa es la medida en la cual una intervención contribuye a mejorar el estado de salud respecto a una o más intervenciones alternativas (1). Se trata de un concepto similar al de valor terapéutico añadido (2), esencial desde el punto de vista del valor social de las innovaciones y un input previo, e imprescindible, para la estimación de los ratios coste-efectividad (coste incremental por unidad de resultado incremental que se consigue con la intervención evaluada respecto de sus comparadores).
El enfoque de la relación coste-efectividad incremental es el adecuado a las decisiones de cobertura de un determinado tratamiento por las aseguradoras públicas, del precio que se está dispuesto a pagar por él, y de las situaciones clínicas y grupos de pacientes en que se recomienda (esto es, de las guías farmacoterapéuticas, las recomendaciones informáticas, y los sistemas de indicadores de prescripción asociados o no a incentivos).
La medida de la efectividad comparada (alcanzando o no la estimación de los ratios coste-efectividad) es un factor clave para que las decisiones de financiación adoptadas por los aseguradores sean eficientes y contribuyan a maximizar la mejora de la salud. Lejos de la desafortunada traducción de los conceptos de efectividad comparada y ratio coste-efectividad como cuarta barrera (después de las “barreras” regulatorias de eficacia, seguridad y calidad), la investigación sobre la medida de estos conceptos es la garantía imprescindible para la maximización de los objetivos de salud en presencia de restricciones financieras. Adicionalmente, el empleo esta cuarta “garantía” en la toma de decisiones a través de agencias independientes y comités de expertos es condición para defender el valor de las innovaciones eficaces y efectivas de las políticas “ciegas” de contención de costes y asegurar que los limitados recursos disponibles por los sistemas sanitarios se destinan a tratamientos que valen lo que cuestan (3).
La revisión publicada por Hochman y McCormick tiene una lectura positiva (casi una tercera parte de los estudios publicados por las 6 grandes revistas se refieren a efectividad comparada) pero también debería servir para hacer emerger el debate sobre las condiciones de realización y de financiación de estos estudios. La medida de la eficacia comparada requiere menos estudios de no-inferioridad y más estudios de superioridad; requiere ensayos más complicados, con más pacientes y más caros. Si las principales autoridades regulatorias mantienen la atención alejada de la efectividad comparada se emite una señal clara a favor del desarrollo de innovaciones de escaso valor terapéutico añadido y se deja la efectividad comparada en el terreno de la negociación con los financiadores. Si se mantiene el status quo actual, los innovadores tienen pocos incentivos para desarrollar estudios de efectividad comparada de alta calidad metodológica y la producción de esta información requerirá de la intervención pública o no lucrativa, especialmente cuando existe incertidumbre sobre la eficacia/efectividad de la innovación.
El ejemplo de Reino Unido, Australia y Canadá en el uso de la efectividad comparada y el ratio coste-efectividad en las decisiones de cobertura aporta evidencia no sólo de que es factible su empleo en estas decisiones sino de que han incentivado la producción de información sobre eficacia comparada por el propio mercado (4).
1. Eichler HG, Bloechl-Daum B, Abadie E, Barnett D, König F, Pearson S. Relative efficacy of drugs: an emerging issue between regulatory agencies and third-party payers. Nature Reviews. 2010; 9:277-91.
2. Puig-Junoy J, Peiró S. De la utilidad de los medicamentos al valor terapéutico añadido y a la relación coste-efectividad incremental. Rev Esp Salud Pública. 2009; 83: 59-70.
3. Mushlin AI, Ghomrawi H. Health Care Reform and the Need for Comparative-Effectiveness Research. N Engl J Med. 2010;362(3):e6.
4. Clement FM, Harris A, Li JJ, Yong K, Lee KL, Manns BJ. Using Effectiveness and Cost-Effectiveness to Make Drug Coverage Decisions. JAMA; 302:1437-43.
